Rregullatorët e ilaçeve në SHBA janë duke vendosur nëse të miratojnë trajtimin e ri me gjene për verbërinë e trashëguar pas një trajtimi klinik në të cilin një grup i fëmijëve dhe të rriturve u trajtuan me sukses

Rregullatorët e ilaçeve në SHBA janë duke vendosur nëse të miratojnë trajtimin e ri me gjene për verbërinë e trashëguar pas një trajtimi klinik në të cilin një grup i fëmijëve dhe të rriturve u trajtuan me sukses

Të gjithë ata patën amaurozë leber kongenitale (LCA), që shkaktohet nga gjeni me të metë dhe njerëzit e lindur me të nuk mund të bëjnë proteinën e bërë nga retina. LCA shkaktohet nga të metat në gjenin e quajtur RPE65.

Njerëzve me LCA u mungon proteina që ndihmon të shndërrohet drita në sinjale në tru që na mundëson të shohim. Retina është ind prapa në sy që e shndërron dritën në sinjale në tru. Kjo na mundëson të shohim dhe të kuptojmë objektet. Njerëzit me këtë sëmundje shohin vetëm dritë të çelët dhe forma të turbullta dhe në fund e humbin krejt të parët.

Trajtimi, i emërtuar Luxterna është bërë nga Sparks Therapeutics me seli në Filadelfia. Terapia me gjene punon me shpimin me një gjilpërë shumë të hollë në pjesën e bardhë të syrit.

Pastaj një virus i modifikuar që përmban kopje të shëndoshë të gjenit injektohet në retinë. Kjo u mundëson qelizave për të bërë proteinën që mungon./21Media